Galenus-von-Pergamon-Preis:

Lamzede® ist eines der innovativsten Medikamente 2019

Hamburg (4. November 2019) -- Im Rahmen einer festlichen Preisverleihung am 17. Oktober in Berlin wurden die Gewinner des Galenus-von-Pergamon-Preises in den Kategorien „Orphan Drugs“, „Primary Care“ und „Specialist Care“ gekürt. Eine unabhängige Jury wählte das innovativste Medikament des Jahres in den jeweiligen Kategorien. Lamzede® (Velmanase alfa) von Chiesi gehörte zu den Finalisten der Kategorie „Orphan Drugs“. Lamzede® ist die erste in Europa zugelassene Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose. Lamzede® wird wöchentlich als intravenöse Infusion angewendet und ersetzt das fehlende oder nicht funktionsfähige Enzym Alpha-Mannosidase. Dieses Enzym hilft beim Abbau von mannosereichen Oligosacchariden und verringert so deren Akkumulation in zahlreichen Geweben des Körpers.


„Wir freuen uns sehr, dass wir mit Lamzede® die Endrunde der Preisverleihung erreicht haben. Die Jury des Galenus-von-Pergamon-Preises bestätigt dadurch unser Engagement für die Erforschung neuer Therapieansätze in der Behandlung seltener Erkrankungen“, so Peter Prokop, Direktor Business Unit Special Care & Rare Disease bei Chiesi.

Alpha-Mannosidose ist eine sehr seltene Erkrankung aus der Familie der lysosomalen Speicherkrankheiten. Weltweit ist derzeit schätzungsweise einer von 1.000.000 Menschen von dieser Erbkrankheit betroffen.1 Insbesondere im Anfangsstadium kann die Symptomatik sehr variabel sein, was, neben der Seltenheit der Erkrankung, die Diagnose zusätzlich erschwert. Zu den häufigsten Symptomen zählen faziale Dysmorphien, meist beidseitige Hörstörungen, mentale Beeinträchtigungen, rezidivierende Infekte und Ataxie sowie skelettale Deformitäten.2

Bei Verdacht auf eine Alpha-Mannosidose kann eine enzymatische und molekulargenetische Untersuchung Gewissheit geben. Mittels Screeningtest kann ein erhöhter Wert nicht abgebauter mannosehaltiger Zucker im Urin und eine verminderte Enzym-Aktivität in Leukozyten nachgewiesen werden. Der Verdacht auf Alpha-Mannosidose kann mittels abschließender genetischer Untersuchung bestätigt werden. Je früher Alpha-Mannosidose diagnostiziert und therapiert wird, desto höher ist die Chance, dass der Patient von der Therapie profitiert.

Der unter www.chiesi.de/seltene-erkrankungen abrufbare Aufklärungsfilm der Chiesi GmbH zu Alpha-Mannosidose veranschaulicht, welche Symptome Betroffene im Verlauf der seltenen Erkrankung aufweisen können, und gibt einen Überblick zu den Ursachen und diagnostischen Verfahren.

 
 
Über Lamzede® (Velmanase alfa)
 
Am 26. Januar 2005 erhielt Velmanase alfa von der EMA den Orphan Drug Status. Die Zulassung folgte am 26. März 2018. Die Behandlung sollte von einem Arzt überwacht werden, der über Erfahrung mit der Versorgung von Patienten mit Alpha-Mannosidose oder mit der Anwendung anderer Enzymersatztherapien (EET) zur Behandlung lysosomaler Speicherkrankheiten verfügt. Velmanase alfa wurde ursprünglich von Zymenex A/S entwickelt, welches 2013 von Chiesi erworben wurde. Mit dieser Übernahme gründete Chiesi eine integrierte Biotech-Forschungsgruppe in Lidingö (Schweden) mit dem Fokus auf der Entwicklung proteinbasierter Therapeutika. Die anfängliche Entwicklung von Velmanase alfa wurde durch ein europaweites Forschungskonsortium unterstützt. Zudem war es das erste Prüfmedikament, das ein EU-Forschungsstipendium für frühe klinische Studien im Framework VII Projekt (Projekt Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331) gewinnen konnte.
 
 
Der Galenus-von-Pergamon-Preis
 
Der Prix Galien wurde im Jahr 1970 in Frankreich ins Leben gerufen und wird inzwischen in 15 Ländern an neue, innovative Arzneimittel vergeben. In Deutschland wird der vom renommierten Fachverlag Springer Medizin GmbH gestiftete Galenus-von-Pergamon-Preis in Form einer Medaille bereits seit 1985 verliehen. Namensgeber für den renommierten Preis ist Galen (Galenus) von Pergamon (geboren vermutlich 129 n. Chr.), neben Hippokrates wohl einer der berühmtesten Ärzte der Antike.
 
 
Die Chiesi Gruppe
 
Chiesi Farmaceutici S.p.A. ist ein internationales, familiengeführtes Pharma-Unternehmen mit Hauptsitz in Parma, Italien. Chiesi widmet sich der Forschung, der Entwicklung und dem Vertrieb innovativer verschreibungspflichtiger Medikamente für Atemwegserkrankungen, Neonatologie, Transplantationsmedizin sowie Seltene Erkrankungen. Mit seinen therapeutischen Produkten zählt Chiesi zu den führenden Unternehmen auf dem Gebiet der Atemwegserkrankungen. Darüber hinaus gehören hochspezialisierte Therapien für die Behandlung Seltener Erkrankungen zu den Kernkompetenzen. Das 1935 gegründete Unternehmen beschäftigt heute mehr als 5.600 Mitarbeitende in weltweit 28 Tochtergesellschaften und vertreibt seine Produkte in über 70 Ländern. Der im Jahr 2018 erzielte Umsatz beläuft sich auf 1,768 Mrd. Euro.
 
Seit 2019 ist die Chiesi Gruppe zertifizierte B Corporation®. B Corps erfüllen die höchsten nachweisbaren Standards hinsichtlich sozialer und ökologischer Leistung, Transparenz und Verantwortung.


Die Chiesi GmbH in Deutschland
 
Die Chiesi GmbH mit ihrem Sitz in Hamburg beschäftigt in Deutschland rund 350 Mitarbeitende im Innen- und Außendienst. Als eine der größten Vertriebsgesellschaft der Chiesi Gruppe erwirtschaftete sie im Jahr 2018 einen Umsatz von insgesamt 216 Mio. Euro. Chiesi unterstützt alle an der Versorgung der Patienten Beteiligten darin, diesen ein besseres Leben zu ermöglichen und engagiert sich in der Gestaltung und Fortentwicklung des Gesundheitssystems. 2019 wurde das mittelständische Unternehmen erneut vom TOP Employers Institute als Top Arbeitgeber ausgezeichnet.
 

 
 
Referenzen

  1. 1 Beck et al. Orphanet Journal of Rare Disease 2013; 8:88
  2. 2 Borgwardt L. et al. Pediatric Endocrinology Reviews 2014, Vol. 12, Suppl. 1

 
 

Lamzede® 10 mg Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung

Wirkstoff: Velmanase alfa Zus.: Eine Durchstechflasche enthält 10 mg Velmanase alfa*. Nach Rekonstitution enthält 1 ml Lösung 2 mg Velmanase alfa (10 mg/5 ml). *Velmanase alfa wird in CHO-Zellen hergestellt. Sonst. Bestandteile: Natriummonohydrogenphosphat-Dihydrat, Natriumdihydrogen-phosphat-Dihydrat, Mannitol, Glycin.
Anw.: Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha Mannosidose. Gegenanz.: Schwere allergische Reaktion auf den Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Nebenw.: Durchfall, Gewichtszunahme, Fieber/erhöhte Körpertemperatur, Verlust des Bewusstseins (Ohnmacht, gegebenenfalls mit vorausgehendem Schwindel-, Benommenheits- oder Verwirrtheitsgefühl), akute Niereninsuffizienz (Nierenprobleme, die sich als Wassereinlagerungen, geschwollene Beine, Knöchel oder Füße, Schläfrigkeit, Kurzatmigkeit oder Ermüdung äußern können), Überempfindlichkeit und schwerwiegende allergische Reaktion (Symptome sind u. a. örtlich begrenztes oder diffuses Hautjucken, Schwindel, Atembeschwerden, Schmerzen im Brustraum, Magen-Darm-Beschwerden wie Übelkeit, Erbrechen, Durchfall oder Unterleibschmerzen, Schwellung von Rachen, Gesicht, Lippen oder Zunge), infusionsbedingte Reaktionen, Bradykardie, psychotisches Verhalten (psychische Erkrankung mit Halluzinationen, Schwierigkeiten, klar zu denken und die Realität zu verstehen, Angst), Einschlafstörungen, Verwirrtheitszustand, Ohnmacht, Zittern, Schwindel, Kopfschmerzen, Bauch-(Abdominal-) schmerzen, Reizung des Magens durch Verdauungssäfte (Reflux-Gastritis), Übelkeit, Erbrechen, Schmerzen an der Infusionsstelle, Schüttelfrost, Hitzegefühl, Krankheitsgefühl, Fatigue, Urtikaria, Hyperhidrosis, Nasenbluten, Gelenkschmerzen, Rückenschmerzen, Gelenksteifigkeit, Muskelschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten (Hände, Füße), Augenreizung, Augenlid-Ödem, Rötung der Augen, gesteigerter Appetit.
Verschreibungspflichtig.
Chiesi GmbH, Hamburg.
Stand: März 2018




Quelle: Chiesi GmbH, 04.11.2019 (tB).