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Aktuelle Entwicklungen in der Behandlung der Hämophilie A

Individuelle Therapieplanung mit myPKFiT – davon profitieren Arzt und Patient

Berlin/München (17. Juli 2017) - In der Behandlung der Hämophilie A sind bereits große Fortschritte erzielt worden, kommentierten die Experten auf einem von Shire veranstalteten MEDialog* in Dreieich. „In Zukunft wird sich die Therapie aber noch mehr an den individuellen Lebenssituationen und den Bedürfnissen des Patienten orientieren“, so der Hämostaseologe Dr. med. Robert Klamroth, Berlin. Dies ermöglicht ihnen ein Leben in größtmöglicher Unabhängigkeit von der Erkrankung. Als äußerst hilfreich hat sich dabei bereits das Programm myPKFiT erwiesen, das unter Einbeziehung der individuellen Pharmakokinetik eine optimierte Therapieeinstellung für den einzelnen Patienten ermöglicht und dies auch grafisch darstellt. Auf der dazu neu entwickelten myPKFiT-App kann der Patient selbst überall seinen berechneten Faktor VIII-Spiegel einfach ablesen.



Auf die Talspiegel kommt es an

„Die Prophylaxe ist mittlerweile Standard bei Patienten mit schwerer Hämophilie“, sagte Klamroth. Dabei wird eine prophylaktische Gabe von rekombinanten Faktor VIII (rFVIII)-Präparaten bereits vor der ersten Blutung im Alter von 10 bis 12 Monaten angestrebt, um Blutungen generell, aber insbesondere auch damit verbundene hämophile Arthropathien zu vermeiden. Da der therapeutisch i.v. verabreichte FVIII jedoch schnell wieder abgebaut wird, gilt es bestimmte Talspiegel einzuhalten, damit ein noch ausreichender Blutungsschutz gewährleistet ist. Daher ist zumindest eine Restaktivität von 1% an FVIII im Blut als Mindestanforderung anzustreben, um Spontanblutungen zu vermeiden (1), „heutzutage werden sogar eher 3% angestrebt“, gibt Klamroth zu bedenken. Orientierten sich die Dosierung sowie die Injektionsintervalle von rFVIII-Präparaten bislang im Wesentlichen am Körpergewicht des Patienten, so fand die Pharmakokinetik nur unzureichend Berücksichtigung, bemerkte der Hämostaseologe zu den weiteren Einflussgrößen beim Abbau von Faktor VIII. Nicht nur besitzen die Präparate unterschiedliche Halbwertszeiten, „sondern es existiert außerdem eine erhebliche Variabilität im Abbau der Substanzen.“ Patienten – auch mit identischem Körpergewicht – bauen dasselbe rFVIII-Präparat in unterschiedlicher Geschwindigkeit ab. Ferner üben die Patienten sehr unterschiedliche Alltagsaktivitäten aus.


Behandlung optimieren und Patientenalltag erleichtern

„Jeder Hämophilie-Patient ist anders“, meint auch Dr. med. Georg Goldmann, Oberarzt des Hämophilie-Zentrums Bonn. Er sieht daher das Programm myPKFiT, das speziell für die Prophylaxe mit Advate® entwickelt wurde, als eine ganz wesentliche Unterstützung an – sowohl für den Patienten als auch für den Arzt. „Ein großer Vorteil dieser Methode ist zweifellos, dass lediglich zwei Blutproben genommen werden müssen, um ein individuelles pharmakokinetisches Profil zu erstellen.“ Zuvor waren es 11 einzelne Proben, was kaum praktikabel ist, da „viele unserer Patienten weite Anfahrtswege zu den Hämophilie-Zentren haben.“

Auf Basis der Populationspharmakokinetik – der applizierten Dosis und der Injektions-Zeitpunkte errechnet myPKFiT die persönliche Pharmakokinetik des Patienten und stellt Sie grafisch dar. Damit können Simulationen durchgespielt werden – mit dem Ziel, eventuell die Injektions-Intervalle zu verlängern. „Hier sieht der Arzt zusammen mit dem Patienten in einer grafischen Darstellung welche Talspiegel am Ende des Injektions-Intervalls zu erwarten sind“, beschreibt Goldmann den Ablauf. „Wollen wir von dreimal pro Woche vielleicht auf zweimal umstellen, so können wir die Dosis dazu variieren und sehen dann, ob wir oberhalb des Minimums von 1% Restaktivität bleiben, oder welches Limit ansonsten für den Patienten sinnvoll ist.“ Der Arzt kann also durch diese Einbeziehung der individuellen Pharmakokinetik eine optimale Beziehung von Injektionsintervall und Dosis gemäß den Patientenvorstellungen ermitteln.

„Ein weiterer überaus wichtiger Effekt von myPKFiT ist: der Patient kommt zu einem viel besserem Krankheitsverständnis“, unterstreicht Goldmann. „Oftmals wussten die Patienten gar nicht, warum ich so viel Wert auf die möglichst präzise Einhaltung der Spritz-Intervalle gelegt habe. Durch die grafische Darstellung sehen sie unmittelbar, ob und wann sie sich in einem risikobehafteten Bereich befinden, das ist auch für die Adhärenz entscheidend.“


Immer im Bilde über den aktuellen FVIII-Spiegel

Der Patient kann die App selbst herunter laden und mittels des QR-Codes, den er von seinem Arzt erhält, aktivieren. Im nächsten Schritt werden die Therapie-Daten auf die App übertragen. „Er kann nun anhand des sogenannten Faktormeters jederzeit seinen errechneten Faktor-Spiegel anschauen“, erklärt Goldmann. Der Faktormeter ist in der App wie ein Akku-Ladezustand visualisiert. Der User sieht sofort, ob er sich noch im grünen, bereits im gelben oder gar schon im roten Bereich seines Faktorspiegels befindet. „Wenn sich der Patient also beispielsweise im Flugzeug beim Boarding den Kopf stößt“, so Goldmann, „weiß er mit einem Blick auf seine myPKFiT-App, ob er sich das – an diesem Ort sicherlich nicht gerade erwünschte – Spritzen ersparen kann.“ Er muss nur nach jeder Injektion die exakte Dosis in die App eingeben, „was eine Angelegenheit von wenigen Sekunden ist“, berichtet Goldmann.


Anmerkung

  • *MEDialog: Aktuelle Entwicklungen in der Therapie der Hämophilie A – Daten, Fakten, Perspektiven, Dreieich, 28. Juni 2017



Quellen

  1. Collins PW et al., Haemophilia 2011;17(1):2-10
  2. Thomas et al, Br Med J 1977; 1(6052):52



Über Shire

Als ein weltweit führendes Biotechnologie-Unternehmen hat sich Shire dem Ziel verschrieben, Menschen mit seltenen und komplexen Erkrankungen zu unterstützen. Wir stellen in über
100 Ländern führende Produkte in den therapeutischen Schwerpunktgebieten Hämatologie, Immunologie, Neurowissenschaft, lysosomale Speicherkrankheiten, gastrointestinale / innere / endokrine Erkrankungen und dem hereditären Angioödem bereit. Zudem verfügen wir über eine wachsende Zahl an Lizenzen im Bereich Onkologie sowie eine wachsende, innovative Pipeline im Bereich Ophthalmologie.

Unsere Mitarbeiter haben sich einer gemeinsamen Mission verschrieben: Die Entwicklung und Herstellung bahnbrechender Therapien für jene Millionen Menschen weltweit, die von seltenen und komplexen Erkrankungen betroffen sind und die über keine wirkungsvollen Therapien verfügen, die ihnen ein besseres Leben ermöglichen.

Im Juni 2016 wurde die Fusion von Shire plc und Baxalta Incorporated erfolgreich abgeschlossen.

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ADVATE 250 I.E./ ADVATE 500 I.E./ ADVATE 1000 I.E./ ADVATE 1500 I.E./ ADVATE 2000 I.E./ ADVATE 3000 I.E.

Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung

ZUSAMMENSETZUNG: Jede Pulver-Durchstechflasche enthält 250/500/1000/1500/2000/3000 I.E. Octocog alfa. (Blutgerinnungsfaktor VIII vom Menschen, hergestellt mittels rekombinanter DNS-Technologie). Sonstige Bestandteile: Mannitol, Natriumchlorid, Histidin, Trehalose, Calciumchlorid, Trometamol, Polysorbat 80, Glutathion (reduziert). Lösungsmittel: Wasser für Injektionszwecke
ANWENDUNGSGEBIETE: Patienten mit Hämophilie A zur Vorbeugung oder Behandlung von Spontanblutungen oder Blutungen nach chirurgischen Eingriffen.
GEGENANZEIGEN: Allergie gegen Octocog alfa oder einen der sonstigen Bestandteile. Allergie gegen Maus- oder Hamsterproteine.
NEBENWIRKUNGEN: Wenn plötzliche, schwere Anaphylaxien oder anaphylaktischer Schock auftreten, muss die Injektion sofort abgebrochen werden. Häufig: Faktor-VIII-Inhibitoren, Kopfschmerzen und Fieber. Gelegentlich: Schwindel, Grippe, Ohnmacht, anormal langsamer oder schneller Herzschlag, rote juckende Pickel auf der Haut, Beklemmungsgefühl in der Brust, Bluterguss oder Reaktion an der Injektionsstelle, Juckreiz, verstärktes Schwitzen, ungewöhnliches Geschmacksempfinden, Hitzewallungen, Migräne, Gedächtnisstörungen, Schüttelfrost, Durchfall, Übelkeit, Erbrechen, Kurzatmigkeit, rauer Hals, Entzündungen der Lymphgefäße, Blässe, Augenentzündungen, Hautausschläge, extremes Schwitzen, Anschwellen von Füßen und Beinen, Hämatokritabfall, Anstieg bestimmter weißer Blutkörperchen (Monozyten) sowie Schmerzen im Oberbauch oder unteren Brustbereich. In Verbindung mit Operationen: Katheterinfektionen, geringere Anzahl der roten Blutkörperchen, Anschwellen von Gliedmaßen und Gelenken, verlängerte Blutung nach der Entfernung einer Drainage, verminderter Faktor-VIII-Spiegel und postoperative Hämatome. In Verbindung mit zentralvenösen Kathetern: Katheterinfektionen, generalisierte Infektion (im gesamten Körper) und Blutgerinnsel am Katheter. Unbekannte Häufigkeit: Potentiell lebensbedrohliche Reaktionen (Anaphylaxie) und andere allergische Reaktionen (Überempfindlichkeitsreaktionen), allgemeine Störungen (Müdigkeit, Energielosigkeit). • Verschreibungspflichtig
PHARMAZEUTISCHER UNTERNEHMER: Baxter AG, Industriestraße 67, 1221 Wien, Österreich. • Örtlicher Vertreter: Baxalta Deutschland GmbH, 85716 Unterschleißheim
Stand: Mai 2015


Quelle: Shire, 17.07.2017 (tB).

 
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